2022年納入醫(yī)保的7種罕見病藥物分別是：氨吡啶緩釋片（多發(fā)性硬化）、阿加糖酶α注射用濃溶液（法布雷?。⒋姿岚姘嗵刈⑸湟海ㄟz傳性血管性水腫）、諾西那生鈉注射液（脊髓性肌萎縮癥）、人凝血因子IX（血友?。?、以及兩種未完全命名的藥物（轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病、另一種未具體說明）。
罕見病藥物納入醫(yī)保的7種藥物詳解
根據(jù)最新的國家醫(yī)保藥品目錄，2022年有7種罕見病藥物被納入醫(yī)保，這些藥物的納入極大地減輕了罕見病患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。以下是這7種藥物的詳細(xì)介紹：
氨吡啶緩釋片
- 適應(yīng)癥：多發(fā)性硬化
- 作用：改善多發(fā)性硬化患者的步行功能障礙
阿加糖酶α注射用濃溶液
- 適應(yīng)癥：法布雷病
- 作用：法布雷病是一種遺傳性溶酶體貯積病，此藥物用于治療該病的相關(guān)癥狀。
醋酸艾替班特注射液
- 適應(yīng)癥：遺傳性血管性水腫
- 作用：遺傳性血管性水腫是一種由C1酯酶抑制物缺陷導(dǎo)致的疾病，此藥物用于預(yù)防和治療其急性發(fā)作。
諾西那生鈉注射液
- 適應(yīng)癥：脊髓性肌萎縮癥
- 作用：脊髓性肌萎縮癥是一種嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，此藥物是全球首個(gè)獲批治療該病的藥物。
人凝血因子IX
- 適應(yīng)癥：血友病
- 作用：血友病是一種因遺傳性凝血因子缺乏而引起的出血性疾病，此藥物用于補(bǔ)充缺乏的凝血因子，控制出血。
氯苯唑酸（或其他未完全命名的藥物，涉及轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。?/p>
- 適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病
- 作用：此藥物用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病，具體作用機(jī)制可能涉及減少淀粉樣蛋白的沉積。
另一種未具體說明的藥物
- 由于信息不完全，此處無法提供具體的適應(yīng)癥和作用機(jī)制。但根據(jù)上下文，這可能是另一種針對罕見病的特效藥物，其納入醫(yī)保同樣具有重要意義。
這些藥物納入醫(yī)保的意義
這些罕見病藥物的納入醫(yī)保，不僅體現(xiàn)了國家對罕見病患者群體的關(guān)懷和支持，也標(biāo)志著我國在罕見病醫(yī)療保障領(lǐng)域取得了重要進(jìn)展。這些藥物的降價(jià)和納入醫(yī)保，將極大地減輕罕見病患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高患者的生活質(zhì)量，同時(shí)也將促進(jìn)罕見病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)，推動(dòng)罕見病醫(yī)療保障體系的不斷完善。
罕見病藥物納入醫(yī)保情況（2023年）
藥物名稱 | 適應(yīng)癥 | 納入醫(yī)保時(shí)間 | 生產(chǎn)廠商 |
|---|---|---|---|
艾加莫德α注射液 | 成人全身型重癥肌無力 | 2023年底 | 國內(nèi)某企業(yè) |
阿可替尼 | 成人套細(xì)胞淋巴瘤 | 2023年 | _ |
琥珀酸瑞波西利 | 乳腺癌 | 2023年 | _ |
_ | _ | 2023年 | 企業(yè)A |
_ | _ | 2023年 | 企業(yè)B |
_ | _ | 2023年 | 企業(yè)C |
_ | _ | 2023年 | 企業(yè)D |
罕見病藥物納入醫(yī)保情況概覽
年份 | 新增罕見病藥物數(shù)量 | 總罕見病藥物數(shù)量 | 涉及罕見病病種 |
|---|---|---|---|
2023 | 15 | 超80種 | 多種 |
2024 | _ | _ | _ |
2025 | _（部分信息） | _ | _ |
以往 | ≤7（每年） | _ | _ |
