截至2024年，中國已將超過90種罕見病治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄，涵蓋了多種罕見病病種。這些措施旨在提高罕見病治療的可及性和可負(fù)擔(dān)性，為罕見病患者提供更多治療選擇和經(jīng)濟(jì)支持。

2024年納入醫(yī)保的罕見病種類

新增罕見病用藥

2024年，國家醫(yī)保藥品目錄新增了13種罕見病用藥，包括用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊、用于治療難治性癲癇的氯巴占等。這些新增藥物的納入，標(biāo)志著我國在罕見病用藥保障方面邁出了重要一步，特別是對(duì)那些以往缺乏有效治療手段的罕見病患者，提供了新的希望。

覆蓋的罕見病病種

截至目前，超過90種罕見病治療藥品已被納入國家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋了戈謝病、重癥肌無力、脊髓性肌萎縮癥等多種罕見病。這些病種的納入不僅提高了罕見病患者的治療可及性，還顯著降低了他們的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，特別是對(duì)于那些長期無法得到有效治療的罕見病患者，這一舉措具有重大意義。

罕見病用藥納入醫(yī)保的意義

提高治療可及性

罕見病用藥納入醫(yī)保后，患者可以通過醫(yī)保報(bào)銷部分或全部費(fèi)用，大幅降低了治療成本。例如，非典型溶血性尿毒癥綜合征患者使用的“依庫珠單抗”，經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷后每支價(jià)格從2萬多元降至約千元。
提高治療可及性不僅意味著患者能夠獲得必要的藥物治療，還減少了他們因高昂藥價(jià)而陷入困境的風(fēng)險(xiǎn)，從而提高了整體生活質(zhì)量。

減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)

罕見病患者往往面臨巨大的經(jīng)濟(jì)壓力，尤其是高昂的治療費(fèi)用。醫(yī)保的覆蓋可以顯著減輕這些負(fù)擔(dān)。例如，脊髓性肌萎縮癥患者的年治療費(fèi)用在納入醫(yī)保后，可以從數(shù)十萬元降至幾萬元。
通過減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，醫(yī)保為罕見病患者提供了更多的治療選擇，使他們能夠繼續(xù)接受必要的醫(yī)療照護(hù)，從而延長生存期并提高生活質(zhì)量。

罕見病患者的醫(yī)療保障措施

全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)

國家衛(wèi)生健康委組建了全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，已有400多家醫(yī)院加入該平臺(tái)，采用雙向轉(zhuǎn)診和遠(yuǎn)程會(huì)診機(jī)制，為患者提供專家會(huì)診和先進(jìn)醫(yī)療資源。
全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，提高了罕見病的診療水平，縮短了患者的確診時(shí)間，使他們能夠更快地獲得有效的治療。

多層次醫(yī)療保障體系

除了國家醫(yī)保外，地方醫(yī)保和補(bǔ)充保險(xiǎn)也在罕見病保障方面發(fā)揮了重要作用。例如，深圳惠民保將罕見病用藥納入保障范圍，并提升了年報(bào)銷額度。
多層次醫(yī)療保障體系的建立，為罕見病患者提供了更為全面的經(jīng)濟(jì)支持，確保他們能夠獲得必要的醫(yī)療服務(wù)，進(jìn)一步提升了他們的生活質(zhì)量。

截至2024年，中國已將超過90種罕見病治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋了多種罕見病病種。這些措施不僅提高了罕見病治療的可及性，還顯著減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。通過全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)和多層次醫(yī)療保障體系的建立，罕見病患者獲得了更好的診療和經(jīng)濟(jì)支持，為他們的生活帶來了新的希望。