截至2025年，新疆新星特殊病種藥品目錄已覆蓋95%以上的法定特殊病種類型，并針對區(qū)域高發(fā)病種增設(shè)特色保障項(xiàng)目。
該目錄通過動態(tài)調(diào)整機(jī)制與多層次保障體系，確保患者用藥可及性與經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)可控性。覆蓋范圍不僅包含國家規(guī)定的重大疾病和罕見病，還結(jié)合新疆地區(qū)流行病學(xué)特征，納入地方性高發(fā)疾病相關(guān)藥品，同時(shí)建立藥品準(zhǔn)入與退出的年度評估流程，確保目錄科學(xué)性與時(shí)效性。
（一）覆蓋范圍與病種分類
重大疾病保障
目錄涵蓋惡性腫瘤、器官移植抗排異治療、終末期腎病等20類國家規(guī)定重大疾病，相關(guān)藥品數(shù)量達(dá)180余種，占目錄總藥品的60%。其中，靶向藥物與免疫治療藥品占比提升至25%，較2023年增長8%。罕見病專項(xiàng)保障
針對戈謝病、法布雷病等30種罕見病，納入特效藥45種，覆蓋率達(dá)82%。通過“一病一策”模式，建立定點(diǎn)醫(yī)院與定點(diǎn)藥店雙通道供應(yīng)體系，確保藥品可及性。慢性病長期用藥
糖尿病、高血壓等慢性病用藥覆蓋率達(dá)98%，其中胰島素類似物、新型口服抗凝藥等創(chuàng)新藥物占比35%，并實(shí)施“長處方”政策，減少患者頻繁就醫(yī)負(fù)擔(dān)。
表1：2025年新疆新星特殊病種藥品目錄核心數(shù)據(jù)對比
| 分類 | 覆蓋病種數(shù) | 納入藥品數(shù) | 平均報(bào)銷比例 | 區(qū)域特色藥品 |
|---|---|---|---|---|
| 重大疾病 | 20類 | 180種 | 75%-85% | 無 |
| 罕見病 | 30種 | 45種 | 80%-90% | 2種（如維藥口服制劑） |
| 慢性病 | 15類 | 120種 | 65%-75% | 5種（如民族藥顆粒劑） |
（二）動態(tài)調(diào)整機(jī)制與區(qū)域特色保障
年度動態(tài)準(zhǔn)入
每年依據(jù)臨床需求、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)及患者反饋，新增藥品15-20種，淘汰療效不明確或安全性存疑的藥品。2025年新增CAR-T治療藥物與基因編輯藥物各1種，填補(bǔ)腫瘤治療領(lǐng)域空白。民族醫(yī)藥融合
納入維吾爾醫(yī)、哈薩克醫(yī)等民族藥32種，其中11種為新疆獨(dú)有藥材制成的制劑，覆蓋風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、消化系統(tǒng)疾病等區(qū)域高發(fā)病癥，報(bào)銷比例提高至70%。基層醫(yī)療銜接
通過“縣域藥柜”工程，確保80%的鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院可獲取目錄內(nèi)基礎(chǔ)藥品，并建立線上處方流轉(zhuǎn)平臺，實(shí)現(xiàn)城鄉(xiāng)用藥同質(zhì)化。
（三）報(bào)銷比例與支付方式優(yōu)化
梯次減負(fù)政策
基本醫(yī)保：覆蓋目錄內(nèi)藥品費(fèi)用的60%-70%，封頂線提高至25萬元/年。
大病保險(xiǎn)：對目錄內(nèi)自付部分超2萬元者，按75%比例二次報(bào)銷。
醫(yī)療救助：特困人群目錄內(nèi)費(fèi)用全額兜底，低收入人群自付部分救助比例達(dá)50%。
創(chuàng)新支付模式
針對高價(jià)罕見病藥，推行“按療效付費(fèi)”與“年金保險(xiǎn)”模式，例如戈謝病特效藥采用“醫(yī)保+企業(yè)+商業(yè)保險(xiǎn)”三方共擔(dān)機(jī)制，患者年自付費(fèi)用降至3萬元以內(nèi)。
（四）監(jiān)督機(jī)制與患者權(quán)益保障
建立目錄執(zhí)行情況專項(xiàng)督查制度，對未按規(guī)定配備目錄藥品的醫(yī)療機(jī)構(gòu)約談整改。同時(shí)開通用藥申訴通道，2025年累計(jì)解決患者用藥障礙案例超1200例，滿意度達(dá)93%。
該目錄通過科學(xué)分類、動態(tài)更新與區(qū)域特色強(qiáng)化，構(gòu)建了兼顧普惠性與精準(zhǔn)性的特殊病種用藥保障體系，為新疆居民提供覆蓋全病程、全周期的藥品支持，同時(shí)為全國特殊病種保障政策優(yōu)化提供了實(shí)踐范本。
