約50%的早期患者通過規(guī)范治療可延緩腎功能惡化5年以上。
腎淀粉樣變性是由錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)沉積在腎臟引發(fā)的疾病，緩解核心在于減少淀粉樣物質(zhì)生成、促進(jìn)清除及保護(hù)腎功能。以下是系統(tǒng)性干預(yù)策略：
一、病因治療
靶向淀粉樣蛋白生成
- AL型（輕鏈型）：采用化療（如硼替佐米+地塞米松）聯(lián)合自體干細(xì)胞移植，清除異常漿細(xì)胞。
- AA型（繼發(fā)型）：控制慢性炎癥（如類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、結(jié)核），常用抗炎藥（秋水仙堿）或生物制劑。
基因治療
遺傳性淀粉樣變性（如ATTR型）可通過基因沉默藥物（Patisiran）阻斷突變蛋白表達(dá)。
| 類型 | 靶向藥物 | 治療目標(biāo) |
|---|---|---|
| AL型 | 硼替佐米+地塞米松 | 清除漿細(xì)胞，減少輕鏈產(chǎn)生 |
| AA型 | 秋水仙堿 | 抑制炎癥反應(yīng) |
| ATTR型 | Patisiran | 沉默突變基因表達(dá) |
二、支持性治療
腎功能保護(hù)
- 降壓：首選ACEI/ARB類藥物（如纈沙坦），延緩蛋白尿進(jìn)展。
- 利尿劑：緩解水腫，需監(jiān)測(cè)電解質(zhì)。
并發(fā)癥管理
- 心臟受累：限制鈉鹽，使用β受體阻滯劑控制心率。
- 營養(yǎng)不良：補(bǔ)充高蛋白飲食（需結(jié)合腎功能調(diào)整）。
三、新興療法
- 單克隆抗體
Daratumumab（靶向CD38）對(duì)難治性AL型有效。
- 血漿置換
短期用于快速清除循環(huán)中的淀粉樣蛋白。
通過多學(xué)科協(xié)作制定個(gè)體化方案，早期干預(yù)可顯著改善預(yù)后。患者教育與定期隨訪是長期管理的關(guān)鍵，需警惕感染和血栓風(fēng)險(xiǎn)。
