5年生存率約50%-70%，心臟移植后10年生存率達60%-80%
目前小兒擴張型心肌病尚無絕對徹底除根的方法，但通過綜合治療可顯著改善心功能、延緩病情進展，部分患兒可通過心臟移植獲得長期生存。治療核心在于病因管理、藥物控制、器械輔助及終末期手術(shù)干預(yù)，需根據(jù)患兒個體情況制定方案。
一、病因治療
遺傳因素干預(yù)
- 基因檢測明確突變類型，部分代謝性病因可通過特殊飲食或酶替代療法緩解。
- 家族篩查早發(fā)現(xiàn)高風(fēng)險患兒，避免誘發(fā)因素如劇烈運動。
感染與免疫管理
- 病毒性心肌炎引發(fā)者需抗病毒治療（如干擾素）及免疫調(diào)節(jié)（如丙種球蛋白）。
- 自身免疫性疾病患兒適用糖皮質(zhì)激素或免疫抑制劑。
| 病因類型 | 干預(yù)措施 | 療效評估 |
|---|---|---|
| 遺傳性代謝缺陷 | 生酮飲食、維生素補充 | 部分癥狀緩解 |
| 病毒性心肌炎 | 抗病毒+免疫治療 | 30%-50%心功能改善 |
二、藥物與器械治療
藥物治療
- 利尿劑（如呋塞米）減輕水腫，ACEI/ARB（如卡托普利）延緩心室重構(gòu)。
- β受體阻滯劑（如美托洛爾）降低心率，地高辛增強心肌收縮力。
器械輔助
- 心臟再同步化治療（CRT）：適用于QRS波增寬者，可提升射血分數(shù)10%-15%。
- 植入式除顫器（ICD）：預(yù)防惡性心律失常導(dǎo)致的猝死。
| 藥物/器械 | 適應(yīng)癥 | 常見副作用 |
|---|---|---|
| 利尿劑 | 肺淤血、下肢水腫 | 電解質(zhì)紊亂 |
| CRT | 左束支傳導(dǎo)阻滯 | 導(dǎo)線移位、感染 |
三、手術(shù)與前沿治療
心臟移植
- 終末期患兒最佳選擇，術(shù)后需長期服用免疫抑制劑預(yù)防排斥反應(yīng)。
- 供體短缺及術(shù)后感染是主要限制因素。
干細胞與基因治療
- 臨床試驗顯示間充質(zhì)干細胞可部分修復(fù)心肌，但療效尚未穩(wěn)定。
- 基因編輯技術(shù)（如CRISPR）處于研究階段，潛力待驗證。
盡管小兒擴張型心肌病難以完全治愈，早期診斷和多學(xué)科協(xié)作可顯著提升生存質(zhì)量。未來隨著心臟移植技術(shù)和再生醫(yī)學(xué)的進步，根治可能性或?qū)⒅鸩教岣?。家長需密切關(guān)注患兒癥狀，定期隨訪心功能評估，避免延誤治療時機。
