了解最新的罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)政策對(duì)于罕見(jiàn)病患者及其家庭至關(guān)重要。2024年，國(guó)家和地方政府在罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)保、報(bào)銷(xiāo)比例、報(bào)銷(xiāo)流程和保障政策方面進(jìn)行了多項(xiàng)改進(jìn)，以減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)保目錄
國(guó)家層面
2024年，國(guó)家醫(yī)療保障局將超過(guò)80種罕見(jiàn)病藥品納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋了121個(gè)罕見(jiàn)病病種，進(jìn)一步提升了罕見(jiàn)病患者的用藥保障水平。這一舉措不僅擴(kuò)大了醫(yī)保藥品目錄，還填補(bǔ)了多個(gè)病種的用藥保障空白，顯著減輕了罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
地方層面
例如，安徽省自2024年10月1日起，將戈謝病、結(jié)節(jié)性硬化癥等9種罕見(jiàn)病新增納入基本醫(yī)保門(mén)診慢特病病種保障范圍，有效減輕了參?；颊叩拈T(mén)診醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。
地方政府的積極探索和政策落地，進(jìn)一步細(xì)化了罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障措施，提升了實(shí)際保障效果。
罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)比例
國(guó)家層面
國(guó)家醫(yī)保目錄新增13種罕見(jiàn)病用藥，覆蓋12個(gè)罕見(jiàn)病病種，通過(guò)談判降價(jià)和費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)，平均為每人次罕見(jiàn)病患者減負(fù)5500元。這一政策不僅降低了藥品價(jià)格，還通過(guò)談判降價(jià)進(jìn)一步減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提升了患者的用藥可及性。
地方層面
例如，深圳市通過(guò)“深圳惠民?！睂?duì)醫(yī)保目錄內(nèi)、外罕見(jiàn)病藥品進(jìn)行保障，年保障額度最高可達(dá)120萬(wàn)元，有效減輕了罕見(jiàn)病患者的高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。地方政府的補(bǔ)充保險(xiǎn)措施，如“深圳惠民?！?，為罕見(jiàn)病患者提供了多層次的保障，進(jìn)一步緩解了他們的經(jīng)濟(jì)壓力。
罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)流程
國(guó)家層面
國(guó)家醫(yī)保局不斷完善醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，確保新藥納入醫(yī)保目錄的時(shí)間大大縮短，提升了罕見(jiàn)病藥品的報(bào)銷(xiāo)效率。動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制的完善，使得罕見(jiàn)病藥品能夠更快地納入醫(yī)保目錄，減少了患者等待時(shí)間，提高了用藥保障的及時(shí)性。
地方層面
例如，安徽省醫(yī)保局通過(guò)優(yōu)化門(mén)診慢特病申請(qǐng)流程，推行“線上辦理”、“即申即享”等措施，簡(jiǎn)化了罕見(jiàn)病患者的報(bào)銷(xiāo)流程。簡(jiǎn)化報(bào)銷(xiāo)流程，提高辦事效率，有助于罕見(jiàn)病患者更快地獲得醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，減輕他們的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
罕見(jiàn)病保障政策的地方探索
國(guó)家層面
國(guó)家衛(wèi)生健康委擴(kuò)大了全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，從300余家醫(yī)療機(jī)構(gòu)擴(kuò)展至419家，提升了罕見(jiàn)病的診療能力和保障力度。擴(kuò)大診療協(xié)作網(wǎng)的規(guī)模，有助于更多臨床專(zhuān)家參與到罕見(jiàn)病的診療工作中，提高診療水平，保障患者的醫(yī)療需求。
地方層面
例如，北京市通過(guò)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，確立了罕見(jiàn)病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過(guò)程的“白名單”制度，為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者盡快用上更多臨床急需藥品提供了合規(guī)路徑。地方政府的創(chuàng)新探索，為罕見(jiàn)病患者提供了更多的用藥保障，提升了整體醫(yī)療保障水平。
2024年，國(guó)家和地方政府在罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)保、報(bào)銷(xiāo)比例、報(bào)銷(xiāo)流程和保障政策方面進(jìn)行了多項(xiàng)改進(jìn)。這些政策不僅擴(kuò)大了醫(yī)保藥品目錄，還通過(guò)動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制、簡(jiǎn)化報(bào)銷(xiāo)流程和創(chuàng)新保障措施，顯著減輕了罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提升了他們的用藥可及性和醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量。未來(lái)，隨著更多政策的落地和實(shí)施，罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障水平有望進(jìn)一步提升。
罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)政策在不同省份有哪些差異？
罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)政策在不同省份之間存在顯著差異，主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面：
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?報(bào)銷(xiāo)比例和封頂線：
- ?浙江省：通過(guò)建立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金，實(shí)施年度費(fèi)用封頂10萬(wàn)元制度，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)80%。
- ?江蘇省：自2021年起，將戈謝病、龐貝病、法布雷病等超級(jí)罕見(jiàn)病納入醫(yī)療報(bào)銷(xiāo)范圍，符合條件的患者最高可享受90%的報(bào)銷(xiāo)比例。
- ?廣東省：推出了罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)救助項(xiàng)目，報(bào)銷(xiāo)比例可達(dá)70%-90%。
- ?山東省：建立了罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程地方專(zhuān)項(xiàng)，結(jié)合當(dāng)?shù)貙?shí)際情況提出多層次保障政策。
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?籌資機(jī)制和資金來(lái)源：
- ?浙江省：按每人每年2元標(biāo)準(zhǔn)從統(tǒng)籌基金和大病保險(xiǎn)基金中劃撥資金，引入商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等多元化支付渠道。
- ?江蘇省：通過(guò)《江蘇省醫(yī)療保障條例》，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用藥保障資金的省級(jí)統(tǒng)籌與單獨(dú)設(shè)立，建立多渠道投入機(jī)制。
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?政策和專(zhuān)項(xiàng)基金：
- ?浙江省：早在2019年就將罕見(jiàn)病保障政策升級(jí)至2.0版，建立了浙江罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金。
- ?江蘇省：2023年初通過(guò)《江蘇省醫(yī)療保障條例》，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用藥保障資金的省級(jí)統(tǒng)籌與單獨(dú)設(shè)立。
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?門(mén)診和住院報(bào)銷(xiāo)：
- ?安慶市：實(shí)施了罕見(jiàn)病單行支付政策，對(duì)于國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》《第二批罕見(jiàn)病目錄》中收錄的部分罕見(jiàn)病病種，特殊治療藥品尚未納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄范圍的，大病保險(xiǎn)基金實(shí)行單行支付，統(tǒng)一起付線為2萬(wàn)元，起付線以上部分分費(fèi)用段按比例報(bào)銷(xiāo)。
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?異地就醫(yī)和轉(zhuǎn)診：
- ?安慶市：已辦理異地長(zhǎng)期居住備案的跨省人員罕見(jiàn)病待遇按照省內(nèi)政策執(zhí)行；異地轉(zhuǎn)診就醫(yī)人員以及異地急診搶救人員大病保險(xiǎn)各段報(bào)銷(xiāo)比例下降10個(gè)百分點(diǎn)，未轉(zhuǎn)診的臨時(shí)外出就醫(yī)人員大病保險(xiǎn)各段報(bào)銷(xiāo)比例下降20個(gè)百分點(diǎn)。
罕見(jiàn)病藥物有哪些？
以下是一些已上市或正在研發(fā)的罕見(jiàn)病藥物：
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?司美替尼（Selumetinib）?：用于治療1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤。
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?Vatiquinone：用于治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)，已獲得FDA優(yōu)先審查。
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?SIR2501片：用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），已在中國(guó)獲批臨床。
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?Zorevunersen：用于治療Dravet綜合征，已獲得FDA突破性療法認(rèn)定。
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?UX111（ABO-102）?：用于治療IIIA型黏多糖貯積癥，已提交FDA上市申請(qǐng)。
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?度普利尤單抗（Dupilumab）?：用于治療大皰性類(lèi)天皰瘡，已獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格。
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?甲鈷胺（Methylcobalamin）?：用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），已獲得FDA孤兒藥資格。
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?Vimseltinib（Romvimza）?：用于治療腱鞘巨細(xì)胞瘤，已在美國(guó)獲批上市。
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?薩特利珠單抗（Satralizumab）?：用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。
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?艾加莫德α（Efgartigimod）?：用于治療成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。
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?伊米苷酶（Imiglucerase）?：用于治療戈謝病。
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?鹽酸伊普可泮膠囊：用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
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?替度格魯肽：用于治療短腸綜合征（SBS）。
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?加奈索龍口服混懸劑：用于治療CDKL5缺乏癥患者的癲癇發(fā)作。
罕見(jiàn)病藥物價(jià)格高昂，有哪些補(bǔ)貼措施？
針對(duì)罕見(jiàn)病藥物價(jià)格高昂的問(wèn)題，我國(guó)已實(shí)施多項(xiàng)補(bǔ)貼措施，主要包括以下幾個(gè)方面：
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?醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)：
- ?國(guó)家醫(yī)保目錄：截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病藥物已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，患者可以通過(guò)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)部分費(fèi)用，顯著減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。例如，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物諾西那生鈉注射液，經(jīng)過(guò)醫(yī)保談判后，價(jià)格從70萬(wàn)元/針降至3.3萬(wàn)元/針。
- ?罕見(jiàn)病單行支付政策：部分地區(qū)（如安慶市）實(shí)施了罕見(jiàn)病單行支付政策，對(duì)于尚未納入基本醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病藥物，患者可以在定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)享受大病保險(xiǎn)基金的單行支付，具體報(bào)銷(xiāo)比例根據(jù)患者類(lèi)別和就醫(yī)區(qū)域有所不同。
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?藥品價(jià)格談判：
- 國(guó)家醫(yī)保部門(mén)通過(guò)與制藥企業(yè)進(jìn)行價(jià)格談判，促使罕見(jiàn)病藥物價(jià)格大幅降低。例如，治療重癥肌無(wú)力的藥物艾加莫德，納入醫(yī)保后價(jià)格從每瓶1萬(wàn)元降至5600余元，醫(yī)保再報(bào)銷(xiāo)70%—86%，患者每個(gè)療程的治療費(fèi)用降低至1萬(wàn)多元。
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?稅收優(yōu)惠：
- 對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和進(jìn)口，國(guó)家提供了一系列稅收優(yōu)惠政策，包括增值稅減免、研發(fā)費(fèi)用抵免所得稅等，以降低藥物的生產(chǎn)和研發(fā)成本。
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?商業(yè)保險(xiǎn)和慈善捐贈(zèng)：
- 鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見(jiàn)病藥物納入保障范圍，并通過(guò)慈善捐贈(zèng)等方式為患者提供額外的經(jīng)濟(jì)支持。例如，惠民保等商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品正在逐步覆蓋罕見(jiàn)病藥物，盡管面臨一些挑戰(zhàn)，但為患者提供了新的支付選擇。
